Cecilia Lundberg är forskare i Lund. Genterapi är inte science fiction utan en del av framtidens terapier, tror hon.
– Inom en tioårsperiod tror jag att parkinsonsjuka kommer att kunna ta del av denna typ av behandling på ett eller annat sätt, säger hon.
– Ganska bioteknisk där vi undersöker små skillnader i design som kan göra stor skillnad funktionellt. Jag arbetar med att utveckla genterapi för läkning av skador i centrala nervsystemet. Eftersom centrala nervsystemets kapacitet för läkning av skador är begränsad och skador på hjärnan är ett så stort samhällsproblem, har omfattande forskning initierats på många olika plan. Jag arbetar direkt med nervcellernas funktion och skapar metoder för att kunna modifiera deras funktion på genetisk väg.
– Förhoppningsvis ska våra forskningsprojekt leda till utvecklingen av nya genetiska metoder för behandling av hjärnskador hos patienter. Jag vill nämligen utveckla sätt att göra gener till medicin.
– Generna för många tillväxtfaktorer och proteiner som tillverkar signalsubstanser är nu identifierade. Därmed har möjligheten öppnats att försöka rekonstruera skadade nervcellsnätverk med hjälp av genöverföring.
– Det innebär i korthet att jag tillför cellerna egenskaper (i form av gener, s.k. transgener) som de behöver för att kunna hjälpa sig själva att läka. Fortfarande krävs dock omfattande grundforskning för att genterapi ska kunna utvecklas till en metod som kan användas på patienter.
– Jag och min forskargrupp arbetar hårt med att utveckla metoder för att skräddarsy sådana transgenuttryck till specifika celltyper, samt att få dem att uttrycka höga eller låga nivåer av transgenerna beroende på skadans typ, vilka är viktiga mål i vårt arbete. Vikten av utvecklingen av nya, effektiva konstruktioner för genöverföring, liksom kritisk, systematisk analys av resultaten, kan inte överskattas.
– Det har varit avgörande för att kunna genomföra studier eftersom att de statliga inte ger full finansiering.
– Genterapi är numera en inte bara science fiction utan en del av framtidens terapier. Inom en tioårsperiod tror jag att parkinsonsjuka kommer att kunna ta del av denna typ av behandling på ett eller annat sätt.
Ser allt rätt ut?