Bakgrund

Sigma-1 receptorn är ett protein som är beläget inuti cellen och som främjar cellens förmåga till läkning och anpassning efter skador. Vi har visat att substanser som stimulerar Sigma-1 receptorn kan skydda dopamin-nervceller, främja återväxten av dopamin-nervtrådar och förbättra motoriken på möss som har en Parkinson-liknande skada.

Målsättning

Vi ämnar testa en medicin som tros kunna stimulera Sigma-1-receptorn och som redan är godkänd för att användas på människor. I djurstudier säkerställer vi medicinens biologiska effekter. I en klinisk prövning på Parkinson-patienter säkerställer vi att medicinen tolereras väl och samtidigt utforskas tecken på sjukdomsbromsande effekter.

Arbetsplan

De djurexperimentella studierna utförs på Parkinson-modeller på möss, där vi jämför  effekten av olika doser med hjälp av såväl cellulära som beteendemässiga metoder. Den kliniska prövningen genomförs på patienter som precis fått en Parkinson-diagnos. Studien kommer att genomföras i två centra (Lund och Stockholm) under ledning av Håkan Widner respektive Per Svenningsson. Huvudsyftet är att få information om dosering och eventuella biverkningar, men även andra parametrar kommer att studeras. Om resultaten blir positiva, kommer en större studie att planeras och genomföras vid olika centra.

Betydelse

Vårt slutgiltiga mål är att utveckla en farmakologisk behandling som kan utöva nervskyddande och sjukdomsbromsande effekter vid Parkinson och relaterade sjukdomar. Projektet erbjuder den allra första kliniska prövningen av en medicin som stimulerar Sigma-1 receptorn för att uppnå ovan nämnda effekter.