Bakgrund

Vi har nyligen tillämpat spetsteknologi såsom singel-cell-RNA-sekvensering för att förstå de instruktioner som dopaminerga neuron följer (RNA) under deras utveckling.

Vår analys har kartlagt hur substantia nigra dopaminerga neuron växer i hjärnan, samt hur dessa skiljer sig från andra mindre effektiva typer av dopaminerga neuron.

Mål

Vårt mål är att skapa nya substantia nigra dopaminerga neuron i laboratoriet med sådan hög kvalitet att dessa blir svåra att urskilja från hjärnans egna substantia nigra dopaminerga neuron.

Vi förväntar oss att celler med bättre kvalitet kommer att utgöra ett bättre verktyg för framtidens cellersättningsterapi och läkemedelsutveckling.

Arbetsplan

Vi avser att använda en nyligen etablerad skalbar och klinisk-kompatibel odlingsmetod för att växa fram substantia nigra dopaminerga neuron i laboratoriet genom att:

1) Tillämpa de utvecklingsfaktorer som vi nyligen identifierat som viktiga för dopaminerga neurons utveckling på mänskliga pluripotenta stamceller.

2) Jämföra de dopaminerga neuron som växt fram i laboratoriet med hjärnans egna för att identifiera och tillämpa de faktorer som celler i laboratoriet saknar med syfte att förbättra dem.

Projektets betydelse

Vi förväntar oss att våra resultat kommer att bidra till att förbättra både cellersättningsterapin och läkemedelsutvecklingen inom Parkinsons sjukdom. Vårt slutgiltiga mål är att förbättra livskvaliteten för patienter som lider av denna progressiva neurodegenerativa sjukdom samt minska de sociala och mänskliga kostnaderna av Parkinsons sjukdom i vårt samhälle.